Megoldást találhattak a gyerekkori vakság kezelésére

A kutatásban részt vett páciensek hat hónap után már fel tudták ismerni a kedvenc autóikat, akár több méterről is.

  • Rodler Lili

Egy új kísérleti génterápiával kezeltek négy, a vakság ritka formájával született gyereket, az eredmények pedig kifejezetten biztatóak– írta az IFLScience a The Lancet nevű szaklapban megjelent tanulmánnyal kapcsolatban.

A gyerekek mindegyike a retina dystrophia súlyos formájával született. Az ebben a betegségben szenvedők az AIPL1 nevű gén hiánya miatt a retina sejtjeinek gyors pusztulását tapasztalhatják a szem hátsó részén található fényérzékeny rétegben. Ennek a rétegnek lenne az a feladata, hogy a látóideg segítségével jeleket küldjön az agyba.

Azok viszont, akik ezzel a betegséggel születtek, bár meg tudják különböztetni a fényt a sötétségtől, nem látnak semmit. Teljesen vaknak számítanak.

Az újonnan kifejlesztett génterápia során egy ártalmatlan vírusba ültetik az AIPL1 egészséges másolatait, ezt pedig a retinába injekciózzák. A módszer igazából az emberi szervezet egyik természetes mechanizmusára épít: vagyis a vírus megfertőzi a retinasejteket, amelyek egy az AIPL1 gén hatásához fontos fehérjét kezdenek termelni.

Ez a fehérje kifejezetten fontos, mivel szerepet játszik a retinasejtek fejlődésében és működésében. Tehát a terápia lehetővé teszi, hogy jobban és hosszabb ideig működjenek, mint egyébként.

A gyerekek, akik a próbakezeléskor egy és három év közöttiek voltak, a biztonság kedvéért csak az egyik szemükbe kaptak ilyen injekciót, de az azt követő három-négy év során az összes páciensnél jelentős javulást tapasztaltak. Az egyik szülő például arról mesélt a magazinnak, hogy a műtét után néhány héttel már elkezdett reagálni a gyerek a tévék és a telefonok képernyőire, de fél év után már akár több méterről is felismerte a kedvenc autóját.

„Először áll rendelkezésünkre hatékony kezelés a gyermekkori vakság egyik legsúlyosabb formájára, amely lehetséges, hogy paradigmaváltást jelent a betegség gyógyításában” – nyilatkozott Michel Michaelides, a tanulmány szerzője.

 

Hozzászólások

Nahalka István: „Ha a gyereket külön föl kell készíteni a középiskolai felvételire, akkor az nem egy jó rendszer”

Miközben évről évre hatalmas a túljelentkezés a hat- és nyolcosztályos gimnáziumokba, a PISA- eredmények alapján is a korai kiválasztás nem növeli a legjobb tanulók teljesítményét, viszont erősíti a társadalmi különbségeket. Nahalka István oktatáskutató kiemelte, hogy a hazai rendszer inkább a családi hátteret, mintsem a tehetséget jutalmazza.

@eduline.hu Évek óta, kitartóan kezdik minden szerdájukat egy közeli gyalogosátkelőn és emelik magasba a transzparenseket azok a pedagógusok, szülők, diákok és civilek, akik szerint a őket érintő társadalmi ügyekben nem történik változás – vagy legalábbis nem elég gyorsan. A legtöbben az oktatás lehetetlen helyzetét emelik ki. #zebraszerda #magyaroktatas #pedagogusok #kozoktatas ♬ original sound - eduline.hu