Megoldást találhattak a gyerekkori vakság kezelésére

A kutatásban részt vett páciensek hat hónap után már fel tudták ismerni a kedvenc autóikat, akár több méterről is.

  • Rodler Lili

Egy új kísérleti génterápiával kezeltek négy, a vakság ritka formájával született gyereket, az eredmények pedig kifejezetten biztatóak– írta az IFLScience a The Lancet nevű szaklapban megjelent tanulmánnyal kapcsolatban.

A gyerekek mindegyike a retina dystrophia súlyos formájával született. Az ebben a betegségben szenvedők az AIPL1 nevű gén hiánya miatt a retina sejtjeinek gyors pusztulását tapasztalhatják a szem hátsó részén található fényérzékeny rétegben. Ennek a rétegnek lenne az a feladata, hogy a látóideg segítségével jeleket küldjön az agyba.

Azok viszont, akik ezzel a betegséggel születtek, bár meg tudják különböztetni a fényt a sötétségtől, nem látnak semmit. Teljesen vaknak számítanak.

Az újonnan kifejlesztett génterápia során egy ártalmatlan vírusba ültetik az AIPL1 egészséges másolatait, ezt pedig a retinába injekciózzák. A módszer igazából az emberi szervezet egyik természetes mechanizmusára épít: vagyis a vírus megfertőzi a retinasejteket, amelyek egy az AIPL1 gén hatásához fontos fehérjét kezdenek termelni.

Ez a fehérje kifejezetten fontos, mivel szerepet játszik a retinasejtek fejlődésében és működésében. Tehát a terápia lehetővé teszi, hogy jobban és hosszabb ideig működjenek, mint egyébként.

A gyerekek, akik a próbakezeléskor egy és három év közöttiek voltak, a biztonság kedvéért csak az egyik szemükbe kaptak ilyen injekciót, de az azt követő három-négy év során az összes páciensnél jelentős javulást tapasztaltak. Az egyik szülő például arról mesélt a magazinnak, hogy a műtét után néhány héttel már elkezdett reagálni a gyerek a tévék és a telefonok képernyőire, de fél év után már akár több méterről is felismerte a kedvenc autóját.

„Először áll rendelkezésünkre hatékony kezelés a gyermekkori vakság egyik legsúlyosabb formájára, amely lehetséges, hogy paradigmaváltást jelent a betegség gyógyításában” – nyilatkozott Michel Michaelides, a tanulmány szerzője.

 

Hozzászólások

Szándék van a kulturális dolgozók béremelésére, de konkrét időpont vagy vállalás továbbra sincs

Néhány hónappal a kulturális dolgozók bérrendezéséért szervezett demonstrációja után a Közgyűjteményi és Közművelődési Dolgozók Szakszervezete újabb minisztériumi egyeztetésről számolt be. Találkoztak a kulturális ágazatért felelős államtitkárral, aki a bérrendezés szándékáról beszélt, konkrét időpontot vagy vállalást azonban továbbra sem tett.

Hogyan tudsz átkerülni fizetős képzésről államira?

Ha valaki állami finanszírozási formájú képzésre nyer felvételt, nem jelenti azt, hogy tanulmányai végéig automatikusan ebben a finanszírozási formában is marad. Természetesen az ellenkező irányú átsorolásra is van példa, a megüresedett ösztöndíjas helyekre bekerülhetnek a legjobb teljesítményt elérő, azonos szakon tanuló önköltséges hallgatók.