Megoldást találhattak a gyerekkori vakság kezelésére

A kutatásban részt vett páciensek hat hónap után már fel tudták ismerni a kedvenc autóikat, akár több méterről is.

  • Rodler Lili

Egy új kísérleti génterápiával kezeltek négy, a vakság ritka formájával született gyereket, az eredmények pedig kifejezetten biztatóak– írta az IFLScience a The Lancet nevű szaklapban megjelent tanulmánnyal kapcsolatban.

A gyerekek mindegyike a retina dystrophia súlyos formájával született. Az ebben a betegségben szenvedők az AIPL1 nevű gén hiánya miatt a retina sejtjeinek gyors pusztulását tapasztalhatják a szem hátsó részén található fényérzékeny rétegben. Ennek a rétegnek lenne az a feladata, hogy a látóideg segítségével jeleket küldjön az agyba.

Azok viszont, akik ezzel a betegséggel születtek, bár meg tudják különböztetni a fényt a sötétségtől, nem látnak semmit. Teljesen vaknak számítanak.

Az újonnan kifejlesztett génterápia során egy ártalmatlan vírusba ültetik az AIPL1 egészséges másolatait, ezt pedig a retinába injekciózzák. A módszer igazából az emberi szervezet egyik természetes mechanizmusára épít: vagyis a vírus megfertőzi a retinasejteket, amelyek egy az AIPL1 gén hatásához fontos fehérjét kezdenek termelni.

Ez a fehérje kifejezetten fontos, mivel szerepet játszik a retinasejtek fejlődésében és működésében. Tehát a terápia lehetővé teszi, hogy jobban és hosszabb ideig működjenek, mint egyébként.

A gyerekek, akik a próbakezeléskor egy és három év közöttiek voltak, a biztonság kedvéért csak az egyik szemükbe kaptak ilyen injekciót, de az azt követő három-négy év során az összes páciensnél jelentős javulást tapasztaltak. Az egyik szülő például arról mesélt a magazinnak, hogy a műtét után néhány héttel már elkezdett reagálni a gyerek a tévék és a telefonok képernyőire, de fél év után már akár több méterről is felismerte a kedvenc autóját.

„Először áll rendelkezésünkre hatékony kezelés a gyermekkori vakság egyik legsúlyosabb formájára, amely lehetséges, hogy paradigmaváltást jelent a betegség gyógyításában” – nyilatkozott Michel Michaelides, a tanulmány szerzője.

 

Hozzászólások

Megvannak az érettségi hivatalos eredményei: magyarból romlottak, töriből javultak az átlagok

Könnyebb töri, nehezebb magyar és szinte változatlan matek – nagyjából így foglalhatók össze a 2026-os érettségi eredményei. Magyarból középszinten több mint három százalékponttal csökkent az országos átlag, történelemből viszont csaknem ugyanennyivel nőtt. Matekból és angolból alig változtak az eredmények 2025-höz képest, emelt szinten pedig több tárgynál éppen ellentétes trend rajzolódott ki.

„Olyan emberekre van szükség, akik egy kicsit másképp ketyegnek tanárként”

Az a kérdés, hogy milyen tanárokra van szükség az iskolákban, első látásra egyszerűnek tűnik. A legtöbben azt válaszolnák: jól képzett, elkötelezett, a tantárgyukat szerető pedagógusokra. Mindez természetesen igaz. Mégis, ha végignézünk azokon az iskolákon, amelyek hosszabb időn keresztül képesek voltak valódi változást létrehozni, azt látjuk, hogy valami más is közös bennük. Vélemény.